Jaio aurretik CRISPR erabilita, gaixotasun genetiko bat garatzea eragotzi dute saguetan

2018/10/08 Agirre Ruiz de Arkaute, Aitziber - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

Arg. Ernesto del Aguila, National Human Genome Research Institute

Gizakietan jaio aurretik geneak editatzea debekatuta badago ere, saguekin saiakera ugari egiten ari dira zientzialariak, eta, lehenengo aldiz, jaio aurretik gaixotasun genetiko bat tratatzea lortu dute, CRISPR teknika erabilita. Tirosinemia gaixotasun hereditarioa duten saguetan, gaixotasuna eragiten duen mutazioa isilarazita, gaitza garatzea eragotzi dute.

CRISPR-Cas 9 teknikaren bertsio eraldatu bat erabili dute horretarako. Kasu honetan, mutazioaren eragina eragotzi dute edizio genetikoaren bidez, baina ez dute mutazioa zuzendu, Nature Medicine aldizkarian argitaratu dutenez. Hurrengo erronka, hain zuzen, horixe dutela adierazi dute.

Izan ere, ikertzaileek aipatu dutenez, helburua da estrategia bat garatzea tratamendu eraginkorrik ez duten giza gaixotasunak jaio aurretik zuzendu ahal izateko, batez ere jaiotakoan konplikazio larriak edo heriotza eragin ditzaketen kasuetarako. Tirosinemiaren kasuan, esaterako, gaixotasun metabolikoa izanik, dieta zorrotza egin behar izaten dute haur jaioberriek bizirik jarraitu ahal izateko. Botika bat ere badagoen arren, funtzionamendu-arazo handiak eta minbizia eragin ditzake gibelean. Jaio aurreko edizio genetikoa potentzial handiko teknika izanik ere, aitortu dute aurretik lan handia dagoela egiteko.

Gai honi buruzko eduki gehiago

Elhuyarrek garatutako teknologia