El CRISPR prenatal impide el desarrollo de una enfermedad genética en el ratón

2018/10/08 Agirre Ruiz de Arkaute, Aitziber - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

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A pesar de que está prohibida la edición de genes antes de nacer en humanos, los científicos están ensayando con los ratones y por primera vez han conseguido tratar una enfermedad genética antes de nacer mediante la técnica CRISPR. En los ratones con enfermedad hereditaria de tirosinemia, silenciando la mutación causante de la enfermedad, han impedido su desarrollo.

Para ello han utilizado una versión modificada de la técnica CRISPR-Cas 9. En este caso se ha evitado el efecto de la mutación a través de la edición genética, pero no se ha corregido la misma, tal y como se ha publicado en la revista Nature Medicine. Han afirmado que el siguiente reto es precisamente eso.

De hecho, los investigadores han señalado que el objetivo es desarrollar una estrategia que permita corregir las enfermedades humanas que no tienen un tratamiento eficaz antes del nacimiento, sobre todo en aquellos casos en los que puedan producirse complicaciones graves o la muerte en el momento de su nacimiento. En el caso de la tirosinemia, por ejemplo, se trata de una enfermedad metabólica que obliga a una dieta estricta para que los bebés puedan sobrevivir. A pesar de la presencia de un medicamento, éste puede causar graves problemas de funcionamiento y cáncer en el hígado. A pesar de que la edición genética prenatal es una técnica de gran potencial, han reconocido que hay mucho trabajo por delante.