Le CRISPR prénatal empêche le développement d'une maladie génétique à la souris

2018/10/08 Agirre Ruiz de Arkaute, Aitziber - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

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Bien qu'il soit interdit d'éditer des gènes avant de naître chez les humains, les scientifiques testent avec les souris et ont pour la première fois réussi à traiter une maladie génétique avant de naître en utilisant la technique CRISPR. Chez les souris atteintes de tyrosinémie héréditaire, réduisant au silence la mutation causante de la maladie, ils ont empêché leur développement.

Pour cela, ils ont utilisé une version modifiée de la technique CRISPR-Cas 9. Dans ce cas, l'effet de la mutation a été évité à travers l'édition génétique, mais elle n'a pas été corrigée, comme il a été publié dans la revue Nature Medicine. Ils ont affirmé que le prochain défi est précisément cela.

En fait, les chercheurs ont noté que l'objectif est de développer une stratégie permettant de corriger les maladies humaines qui n'ont pas de traitement efficace avant la naissance, surtout dans les cas où des complications graves peuvent survenir ou la mort au moment de leur naissance. Dans le cas de la tyrosinémie, par exemple, il s'agit d'une maladie métabolique qui oblige un régime strict afin que les bébés puissent survivre. Malgré la présence d'un médicament, il peut causer de graves problèmes de fonctionnement et de cancer du foie. Bien que l'édition génétique prénatale est une technique de grand potentiel, ils ont reconnu qu'il ya beaucoup de travail à venir.