Presentan nuevos métodos de edición del genoma

2017/10/25 Galarraga Aiestaran, Ana - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

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Nature y Science presentan sendas nuevas técnicas para transformar el genoma. En ambas han participado investigadores del Instituto Broad (Universidad de Harvard) y del MIT, con el objetivo de corregir pequeñas mutaciones moleculares causantes de enfermedades. La diferencia principal entre ambas técnicas radica en que, en una de ellas, son las bases nitrogenadas de la secuencia ADN y en la otra, los nucleósidos del ARN.

De hecho, ambas técnicas son adaptaciones del famoso método CRISPR-Cas9. A la base del cambio de bases nitrogenadas se le ha llamado ABE (Adenine Base Editor). En concreto, modifica la molécula de la base de adenina nitrogenada dando forma de guanina. El ADN forma el par base, de forma que el par A-T (adenina-timina) se convierte en G-C (guanina-citosina).

Cabe destacar que las mutaciones de bases nitrogenadas son la base de muchas enfermedades, por lo que puede tener una gran aplicación terapéutica. Además, los investigadores aseguran que el método no sólo es muy eficaz, sino que no genera productos secundarios.

La otra técnica, denominada REPAIR (RNA Editing for Programmable A to I Replacement), consiste en transformar la adenosina (A) del ARN en inosina (I). Señalan que las mutaciones de este nivel son frecuentes y están relacionadas con enfermedades conocidas, como epilepsias, distrofia muscular Duchenne y parkinson. La técnica REPAIR permite la reparación de estas mutaciones sin ningún cambio ni ADN, pudiendo ser utilizada en cualquier célula.

Tanto ABE como REPAIR han sido testados en el laboratorio en células humanas. La VPV ha solucionado la mutación de la hematocromatosis hereditaria y la REPAIR la de la anemia Fanconi.