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Statines pour le traitement de la maladie polykystique du foie

Une nouvelle stratégie thérapeutique pour les maladies du foie polykystique a été découverte par des chercheurs de l'UPV, du Biogipuzkoa, de Bobizkaia et de CIBERehd. Il a été démontré que les statines, médicaments utilisés pour réduire le cholestérol, ralentissent la croissance des kystes hépatiques et ralentissent la progression de la maladie. Cette découverte est d'autant plus importante qu'elle repose sur des médicaments déjà disponibles dont le profil de sécurité est bien connu dans la pratique clinique. Le travail a été publié dans le magazine Hepology.

La maladie polykystique du foie est un trouble héréditaire dans lequel de multiples kystes apparaissent dans le foie et se développent progressivement. Dans de nombreux cas, il se développe sans symptômes pendant des années, mais à un stade avancé, il peut entraîner une augmentation significative de la taille du foie, des douleurs abdominales, des problèmes digestifs et une perte significative de la qualité de vie. Il n'existe actuellement aucun traitement efficace autre que la transplantation hépatique (dans les cas les plus graves).

La recherche a montré que les cellules formant les kystes présentent une perturbation profonde du métabolisme énergétique. En particulier, ils montrent une activité mitochondriale accrue et une production d'énergie accrue, situation qui favorise la croissance cellulaire et la prolifération incontrôlée. En outre, les chercheurs ont identifié une accumulation anormale de cholestérol dans ces cellules. À partir de cette découverte, l'utilisation de statines a été envisagée comme une stratégie pour bloquer ce comportement anormal des cellules.

Dans les modèles expérimentaux, le traitement par statines a réduit de manière significative la croissance des kystes, en plus de réduire l'inflammation et la fibrose du foie. L'étude a également inclus des données cliniques sur des patients participant à la cohorte internationale DIPAK, la polykystose rénale autosomique surrésorbante (PQRAD), une maladie génétique rare, la plus grande étude de cohortes académiques conçues pour la recherche, et il a été observé que les patients prenant des statines présentaient une croissance du volume hépatique plus faible que ceux ne recevant pas ce traitement.