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Estatinas para el tratamiento de la enfermedad hepática poliquística

Investigadores de la UPV/EHU, Biogipuzkoa, Bobizkaia y CIBERehd han descubierto una nueva estrategia terapéutica para la enfermedad hepática poliquística. Se ha demostrado que las estatinas, medicamentos utilizados para reducir el colesterol, frenan el crecimiento de los quistes hepáticos y ralentizan la progresión de la enfermedad. El hallazgo es especialmente importante ya que se basa en fármacos ya disponibles y su perfil de seguridad es muy conocido en la práctica clínica. Trabajo publicado en la revista Hepatology.

La enfermedad hepática poliquística es un trastorno hereditario en el que aparecen múltiples quistes en el hígado y crecen gradualmente. En muchos casos se desarrolla sin síntomas a lo largo de los años, pero en fases avanzadas puede causar un aumento significativo del tamaño del hígado, dolor abdominal, problemas digestivos y una pérdida significativa de la calidad de vida. Actualmente no existe un tratamiento eficaz más allá del trasplante hepático (en los casos más graves).

La investigación ha demostrado que las células que forman los quistes tienen una profunda alteración en el metabolismo energético. En concreto, muestran una mayor actividad mitocondrial y una mayor producción de energía, situación que fomenta el crecimiento celular y la reproducción incontrolada. Además, los investigadores han identificado una acumulación anómala de colesterol en estas células. A partir de este descubrimiento, se planteó el uso de estatinas como estrategia para bloquear este comportamiento anómalo de las células.

En los modelos experimentales, el tratamiento con estatinas redujo significativamente el crecimiento de quistes, además de disminuir la inflamación y la fibrosis hepáticas. El estudio también incluyó datos clínicos de pacientes que participan en la cohorte internacional DIPAK —poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD), enfermedad genética rara, el mayor estudio de cohortes académicas diseñado para investigar— y se encontró que los pacientes que tomaban estatinas tenían un crecimiento menor del volumen hepático que aquellos que no recibían este tratamiento.