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Les chiens peuvent guérir la dystrophie musculaire Duchenne par thérapie génique

2018/09/01 Galarraga Aiestaran, Ana - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

À gauche, muscle normal avec dystrophie centrale et à droite après avoir été traité avec CRISPR. Ed. UT Southwestern

En remplaçant le gène défectueux causant la dystrophie musculaire canine Duchenne par la technique CRISPR, les chercheurs du centre médical Southwestern (Université du Texas) ont réussi à guérir la maladie.

Dans l'article publié dans la revue Science, il est précisé qu'ils ont été soumis à un traitement par injection; après huit semaines, le niveau de protéine de dystrophine approprié (qui ne se produit pas correctement par la maladie) était de 3 à 90% de la normale, selon le type de muscle. Dans le muscle cardiaque du chien qui a reçu la plus grande dose d'injection, il a atteint 92% du niveau normal.

Les résultats précédents ont également été bons à la souris, mais pour la première fois, ils ont obtenu dans un grand mammifère. En outre, la mutation des chiens utilisés dans l'expérience est similaire à celle des personnes atteintes de maladie, de sorte que les nouvelles ont suscité l'espoir. Cependant, Science lui-même a averti que pour l'essayer chez les humains, il faudra faire plus d'expériences pour confirmer que le traitement est sûr et efficace. Et c'est que cette fois seulement a été fait avec quatre chiens, qui ont seulement suivi 8 semaines.

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