O CRISPR prenatal impide o desenvolvemento dunha enfermidade xenética no rato

2018/10/08 Agirre Ruiz de Arkaute, Aitziber - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

• Medikuntza
• Genetika

A pesar de que está prohibida a edición de xenes antes de nacer en humanos, os científicos están a ensaiar cos ratos e por primeira vez conseguiron tratar una enfermidade xenética antes de nacer mediante a técnica CRISPR. Nos ratos con enfermidade hereditaria de tirosinemia, silenciando a mutación causante da enfermidade, impediron o seu desenvolvemento.

Paira iso utilizaron una versión modificada da técnica CRISPR-Cas 9. Neste caso evitouse o efecto da mutación a través da edición xenética, pero non se corrixiu a mesma, tal e como se publicou na revista Nature Medicine. Afirmaron que o seguinte reto é precisamente iso.

De feito, os investigadores sinalaron que o obxectivo é desenvolver una estratexia que permita corrixir as enfermidades humanas que non teñen un tratamento eficaz antes do nacemento, sobre todo naqueles casos nos que poidan producirse complicacións graves ou a morte no momento do seu nacemento. No caso da tirosinemia, por exemplo, trátase dunha enfermidade metabólica que obriga a unha dieta estrita para que os bebés poidan sobrevivir. A pesar da presenza dun medicamento, este pode causar graves problemas de funcionamento e cancro no fígado. A pesar de que a edición xenética prenatal é una técnica de gran potencial, recoñeceron que hai moito traballo por diante.