El CRISPR prenatal impedeix el desenvolupament d'una malaltia genètica en el ratolí

2018/10/08 Agirre Ruiz de Arkaute, Aitziber - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

• Medikuntza
• Genetika

A pesar que està prohibida l'edició de gens abans de néixer en humans, els científics estan assajant amb els ratolins i per primera vegada han aconseguit tractar una malaltia genètica abans de néixer mitjançant la tècnica CRISPR. En els ratolins amb malaltia hereditària de tirosinemia, silenciant la mutació causant de la malaltia, han impedit el seu desenvolupament.

Per a això han utilitzat una versió modificada de la tècnica CRISPR-Cas 9. En aquest cas s'ha evitat l'efecte de la mutació a través de l'edició genètica, però no s'ha corregit la mateixa, tal com s'ha publicat en la revista Nature Medicine. Han afirmat que el següent repte és precisament això.

De fet, els investigadors han assenyalat que l'objectiu és desenvolupar una estratègia que permeti corregir les malalties humanes que no tenen un tractament eficaç abans del naixement, sobretot en aquells casos en els quals puguin produir-se complicacions greus o la mort en el moment del seu naixement. En el cas de la tirosinemia, per exemple, es tracta d'una malaltia metabòlica que obliga a una dieta estricta perquè els bebès puguin sobreviure. Malgrat la presència d'un medicament, aquest pot causar greus problemes de funcionament i càncer en el fetge. A pesar que l'edició genètica prenatal és una tècnica de gran potencial, han reconegut que hi ha molta feina per davant.