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Aigre-doux de thérapie génique

2006/05/28 Rementeria Argote, Nagore - Elhuyar Zientziaren Komunikazioa

Il y a à peine deux mois, des chercheurs de Francfort et de Zurich ont annoncé la guérison de deux frères avec une thérapie génique. Ces deux frères souffraient d'une grave maladie génétique, la granulomatose septique chronique. La principale conséquence de cette maladie est l'immunodéficience, causée par un gène défectueux.
Les chercheurs étaient dans la viande de lait. Mais l'un des deux frères meurt et ne sait pas pourquoi.
En deux mots, la thérapie génique consiste à éliminer les cellules contenant le gène muté et à introduire des cellules saines.

L'essence de la thérapie génique est relativement simple: remplacer le gène défectueux à la base de la maladie par un gène sain. Cependant, la pratique de ce traitement est beaucoup plus compliquée. Et une fois terminé, il n'est pas facile de contrôler tous les effets secondaires.

Tout indique qu'avec la thérapie génique ils ont réussi à guérir ces deux frères et, après deux années de vie normale, les organes internes de l'un d'eux ont cessé de travailler.

Traitement des gènes dans les gènes

La maladie de ces deux frères provient de cellules de la moelle épinière, précurseurs de cellules sanguines (cellules souches), dont se développent les cellules du système immunitaire. Ils ont donc remplacé le gène muté ou défectueux des cellules souches de la moelle épinière. En fait, le gène défectueux se trouve dans toutes les cellules du corps, dans l'ADN de toutes les cellules, mais comme la maladie se situe dans la moelle épinière, il suffit de remplacer les cellules de cette zone.

La thérapie génique est utilisée pour le moment pour guérir très peu de maladies, mais devrait augmenter.

Ainsi, les patients ont été enlevés de diverses cellules souches de la moelle épinière et ensuite traités pour tuer les autres cellules souches (chimiothérapie). En même temps, dans le laboratoire, les cellules souches extraites ont été soumises à un gène sain et, encore une fois, ont été introduites dans le corps des malades (environ trois cents millions de cellules) pour prendre leur place dans la moelle épinière.

Cela a permis la prévalence des cellules souches saines qui ont créé des cellules saines du système immunitaire, de sorte que les patients ont guéri.

Avec l'aide du virus

Ainsi exposé semble simple, mais la plus grande difficulté se trouve dans le passage intermédiaire, en insérant le gène sain de la cellule mère. Pour cela, ils utilisent un support: un vecteur. Et la clé du succès de cette thérapie réside dans les améliorations apportées au vecteur.

Le vecteur utilisé est habituel en thérapie génique, est un rétrovirus. En d'autres termes, un rétrovirus modifié a été le moyen d'introduire un gène sain dans les cellules souches des patients. Le retrovirus intègre le gène dans l'ADN de la cellule souche. Mais l'une des plus grandes difficultés de la thérapie est la commodité d'inclure ce gène à sa place plus ou moins approprié. En fait, lorsque cette thérapie a été appliquée jusqu'ici, l'échec est venu par cette voie.

Les deux frères qui ont été traités avec la thérapie génique étaient constamment suivis pour savoir s'ils développaient la leucémie, mais l'un d'eux est mort pour une autre cause.

Récemment, dix enfants à bulles avaient testé à Paris un traitement très similaire (touchés par le système immunitaire par un gène muté). Malheureusement, un des enfants est mort et deux enfants ont développé une leucémie. La leucémie a été causée par le gène lui-même introduit, car il a été situé non seulement au bon endroit, mais aussi ailleurs.

Dans le cas des deux frères, ils ont voulu éviter le risque de leucémie tout au long du processus. Et les médecins les suivaient en permanence. Mais cette fois, ce n'est pas la leucémie qui a conduit l'un des patients à la mort. C'est pourquoi les médecins cherchent maintenant la cause de la mort.

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