Agridulces de la terapia génica
2006/05/28 Rementeria Argote, Nagore - Elhuyar Zientziaren Komunikazioa
La esencia de la terapia génica es relativamente sencilla: sustituir el gen defectuoso en la base de la enfermedad por un gen sano. Sin embargo, la práctica de este tratamiento es mucho más complicada. Y una vez terminado, no es fácil controlar todos los efectos secundarios.
Todo apunta a que con la terapia génica lograron curar a estos dos hermanos y, tras dos años de vida normal, los órganos internos de uno de ellos dejaron de trabajar.
Tratamiento en genes
La enfermedad de estos dos hermanos tiene su origen en células de la médula espinal, precursoras de células sanguíneas (células madre), de las que se desarrollan las células del sistema inmunitario. Por ello sustituyeron al gen mutado o defectuoso de las células madre de la médula espinal. En realidad, el gen defectuoso se encuentra en todas las células del cuerpo, en el ADN de todas las células, pero como la enfermedad se sitúa en la médula espinal, basta con sustituir las células de esa zona.
De este modo, los pacientes fueron extirpados de diversas células madre de la médula espinal y posteriormente tratados para matar al resto de células madre (quimioterapia). Al mismo tiempo, en el laboratorio, las células madre extraídas fueron sometidas a un gen sano y, una vez más, fueron introducidas en el cuerpo de los enfermos (unas trescientas millones de células) para ocupar su lugar en la médula espinal.
Esto permitió la prevalencia de células madre sanas que crearon células sanas del sistema inmunitario, por lo que los pacientes fueron curando.
Con la ayuda del virus
Así expuesto parece sencillo, pero la mayor dificultad se encuentra en el paso intermedio, al insertar el gen sano de la célula madre. Para ello utilizan un medio: un vector. Y la clave del éxito de esta terapia está en las mejoras introducidas en el vector.
El vector utilizado es habitual en terapia génica, es un retrovirus. Es decir, un retrovirus modificado ha sido el medio para introducir un gen sano en las células madre de los pacientes. El retrovirus integra el gen en el ADN de la célula madre. Pero una de las mayores dificultades de la terapia es la conveniencia de incluir este gen en su lugar más o menos apropiado. De hecho, cuando hasta ahora se ha aplicado esta terapia, el fracaso ha venido por esa vía.
Recientemente, diez niños de burbujas habían probado en París un tratamiento muy similar (afectados por el sistema inmunitario por un gen mutado). Desgraciadamente, uno de los niños murió y dos niños desarrollaron una leucemia. La leucemia fue causada por el propio gen introducido, ya que se ubicó no sólo en el lugar adecuado sino también en otros lugares.
En el caso de los dos hermanos, han querido evitar el riesgo de leucemia durante todo el proceso. Y los médicos les estaban haciendo un seguimiento continuo. Pero esta vez no ha sido la leucemia la que ha llevado a uno de los pacientes a la muerte. Por ello, los médicos buscan ahora la causa de la muerte.
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