Gene-terapiak emaitza onak eman ditu hiesa duten pazientetan

Lehen aldiz, gene-terapian oinarritutako tratamendu batek emaitza onak lortu ditu hiesaren aurka. Kaliforniako Sangamo BioSciences klinikak aurkeztu du tratamendua Bostongo Erretrobirusei eta Infekzio Oportunistei buruzko Kongresuan.

Ikerketa proba klinikoen lehen fasean dago; beraz, paziente gutxitan probatu dute oraindik, zehazki, antirretrobiralen bidezko ohiko tratamendua egiten ari diren sei gizonezkotan. Botikei esker, birus-kopuru txikia zuten odolean, baina ez zuten zelula immunologikoen kopurua handitzea lortzen.

Hain zuzen, hiesaren birusak erasotzen dion zelula immunologiko batekin egin dute ikerketa, CD4 ⁺ T zelularekin. Ikertzaileek pazienteetako bakoitzetik zelula horiek hartu, eta, haien genoman, CCR5 genea blokeatu dute. Izan ere, ikertzaileek kontuan hartu dute gene hori mutatua duten pertsonak erresistenteak direla hiesarekiko, birusak CD4 ⁺ T zelulara sartzeko erabiltzen duen proteina kodetzen baitu CCR5 geneak.

Genea blokeatu ondoren, pazienteei itzuli dizkiete zelulak; horren ondorioz, sei pazienteetatik bostetan handiagotu egin da zelula-kopurua. Ikertzaileen ustez, tratamendua errepikatuz, "zelula erresistente kopuru handia" izatea lor dezakete.

Zenbait adituk adierazi dutenez, litekeena da metodo horrek ohiko gene-terapia ordezkatzea, hura baino zehatzagoa baita (ohikoan, gene eraldatua genoman sartzen da, eta ikertzaileak ezin du guztiz kontrolatu aldaketa). Hala ere, badira alde txarrak ikusten dizkiotenak ere, hala nola eraginkortasun txikia eta albo-ondorioen arriskua.