Monográfico: Enfermidades raras (3)

Relación entre enfermidades raras e fármacos especiais.

Deixando os datos ao carón, a continuación, centrarémonos nun tema que vai da man coas enfermidades: os medicamentos.

Hoxe en día, a maior parte da investigación que se realiza en Europa está en mans do diñeiro privado, e non temos nada novo que dicir cando dicimos que o obxectivo de calquera empresa privada é gañar diñeiro. Pero, por suposto, os medicamentos destinados a curar tan poucos pacientes adoitan ser pouco rendibles. Por iso, en 1999, a Unión Europea creou unha lexislación especial para impulsar e garantir a investigación de medicamentos para estas enfermidades tan raras. Estes medicamentos chámanse "medicamentos orfos".

CORTE: O status dos medicamentos orfos é algo regulado polas autoridades sanitarias para promover medicamentos que proporcionen poucas opcións terapéuticas e estudos que non sexan rendibles. Por tanto, enténdese por "medicamento orfo" a denominación que outorga a Axencia Reguladora dos Medicamentos e, para poder solicitala, é necesario cumprir unha serie de requisitos: que a enfermidade teña unha presenza social mínima e que sexa, ademais, unha enfermidade grave. A cambio, as autoridades sanitarias ofrecen vantaxes aos laboratorios farmacéuticos que investigarán estes medicamentos para garantir que quen padecen enfermidades raras teñan os mesmos dereitos que o resto dos pacientes.

As vantaxes ou incentivos que obteñen os laboratorios privados son basicamente tres: exención parcial ou total de impostos, apoio no deseño de certos protocolos e, sobre todo, unha exclusiva de 6 anos para a comercialización deste medicamento. Pero a satisfacción de obter o status dun medicamento orfo a un laboratorio privado vai máis aló do interese humanitario.

CORTE: Aínda que a normativa respecto diso é estrita, e o status de medicamento orfo pode perderse en calquera momento -se aumenta a aparición da enfermidade, etc.-, tamén é certo que existe unha segunda parte: é interesante que un medicamento orfo chegue ao mercado. De feito, moitas veces, cando chega ao mercado, comeza a utilizalo para outras enfermidades diferentes, o que lle dará beneficios ao laboratorio.
Os laboratorios non fan ensaios, os laboratorios venden. Si vostede recibiu unha especie de bolsa para investigar unha enfermidade en particular e xa temos o medicamento desa enfermidade no mercado, tamén poderemos utilizalo... non como cobayas... pero o medicamento coñécese e comezará a usarse para outras enfermidades, para esas enfermidades úsase por compaixón na práctica clínica e o laboratorio certamente obtén beneficios.

Pero a pesar dos beneficios adicionais que obteñen e dos incentivos que reciben dos poderes públicos, na actualidade os laboratorios privados aínda investigan moi pouco os medicamentos dirixidos á extensa familia de enfermidades raras. En Europa só se comercializaron 40 medicamentos orfos, fronte aos 230 de Estados Unidos.

CORTE: Eu creo que son medidas políticas. De feito, a investigación está en mans do capital privado, isto é así na maioría dos países de Europa occidental. Por tanto, necesítanse medidas políticas imaxinativas, a miúdo difíciles de pór en práctica, pero os nosos políticos terán que decidir si promoverase o investimento público ou si ditan leis como as dos medicamentos orfos; para que os laboratorios que investigan estes medicamentos teñan máis incentivos ou mesmo para castigar certos tipos de investigación.

Impulsar a investigación pública, crear leis para novas medidas e aumentar as vantaxes para a investigación de medicamentos orfos. Iso é