Monográfico: Enfermedades raras (3)

Relación entre enfermedades raras y fármacos especiales.

Dejando los datos a un lado, a continuación, nos centraremos en un tema que va de la mano con las enfermedades: los medicamentos.

Hoy en día, la mayor parte de la investigación que se realiza en Europa está en manos del dinero privado, y no tenemos nada nuevo que decir cuando decimos que el objetivo de cualquier empresa privada es ganar dinero. Pero, por supuesto, los medicamentos destinados a curar tan pocos pacientes suelen ser poco rentables. Por ello, en 1999, la Unión Europea creó una legislación especial para impulsar y garantizar la investigación de medicamentos para estas enfermedades tan raras. Estos medicamentos se llaman "medicamentos huérfanos".

CORTE: El estatus de los medicamentos huérfanos es algo regulado por las autoridades sanitarias para promover medicamentos que proporcionen pocas opciones terapéuticas y estudios que no sean rentables. Por tanto, se entiende por "medicamento huérfano" la denominación que otorga la Agencia Reguladora de los Medicamentos y, para poder solicitarla, es necesario cumplir una serie de requisitos: que la enfermedad tenga una presencia social mínima y que sea, además, una enfermedad grave. A cambio, las autoridades sanitarias ofrecen ventajas a los laboratorios farmacéuticos que investigarán estos medicamentos para garantizar que quienes padecen enfermedades raras tengan los mismos derechos que el resto de los pacientes.

Las ventajas o incentivos que obtienen los laboratorios privados son básicamente tres: exención parcial o total de impuestos, apoyo en el diseño de ciertos protocolos y, sobre todo, una exclusiva de 6 años para la comercialización de este medicamento. Pero la satisfacción de obtener el estatus de un medicamento huérfano a un laboratorio privado va más allá del interés humanitario.

CORTE: Si bien la normativa al respecto es estricta, y el estatus de medicamento huérfano puede perderse en cualquier momento -si aumenta la aparición de la enfermedad, etc.-, también es cierto que existe una segunda parte: es interesante que un medicamento huérfano llegue al mercado. De hecho, muchas veces, cuando llega al mercado, comienza a utilizarlo para otras enfermedades diferentes, lo que le dará beneficios al laboratorio.
Los laboratorios no hacen ensayos, los laboratorios venden. Si usted ha recibido una especie de beca para investigar una enfermedad en particular y ya tenemos el medicamento de esa enfermedad en el mercado, también podremos utilizarlo... no como cobayas... pero el medicamento se conoce y comenzará a usarse para otras enfermedades, para esas enfermedades se usa por compasión en la práctica clínica y el laboratorio ciertamente obtiene beneficios.

Pero a pesar de los beneficios adicionales que obtienen y de los incentivos que reciben de los poderes públicos, en la actualidad los laboratorios privados todavía investigan muy poco los medicamentos dirigidos a la extensa familia de enfermedades raras. En Europa sólo se han comercializado 40 medicamentos huérfanos, frente a los 230 de Estados Unidos.

CORTE: Yo creo que son medidas políticas. De hecho, la investigación está en manos del capital privado, esto es así en la mayoría de los países de Europa occidental. Por lo tanto, se necesitan medidas políticas imaginativas, a menudo difíciles de poner en práctica, pero nuestros políticos tendrán que decidir si se promoverá la inversión pública o si dictan leyes como las de los medicamentos huérfanos; para que los laboratorios que investigan estos medicamentos tengan más incentivos o incluso para castigar ciertos tipos de investigación.

Impulsar la investigación pública, crear leyes para nuevas medidas y aumentar las ventajas para la investigación de medicamentos huérfanos. Eso es