Monogràfic: Malalties rares (3)

Relació entre malalties rares i fàrmacs especials.

Deixant les dades a un costat, a continuació, ens centrarem en un tema que va de bracet amb les malalties: els medicaments.

Avui dia, la major part de la recerca que es realitza a Europa està en mans dels diners privats, i no hem res nou de dir quan diem que l'objectiu de qualsevol empresa privada és guanyar diners. Però, per descomptat, els medicaments destinats a curar tan pocs pacients solen ser poc rendibles. Per això, en 1999, la Unió Europea va crear una legislació especial per a impulsar i garantir la recerca de medicaments per a aquestes malalties tan rares. Aquests medicaments es diuen "medicaments orfes".

CORT: L'estatus dels medicaments orfes és una cosa regulada per les autoritats sanitàries per a promoure medicaments que proporcionin poques opcions terapèutiques i estudis que no siguin rendibles. Per tant, s'entén per "medicament orfe" la denominació que atorga l'Agència Reguladora dels Medicaments i, per a poder sol·licitar-la, és necessari complir una sèrie de requisits: que la malaltia tingui una presència social mínima i que sigui, a més, una malaltia greu. A canvi, les autoritats sanitàries ofereixen avantatges als laboratoris farmacèutics que investigaran aquests medicaments per a garantir que els qui pateixen malalties rares tinguin els mateixos drets que la resta dels pacients.

Els avantatges o incentius que obtenen els laboratoris privats són bàsicament tres: exempció parcial o total d'impostos, suport en el disseny d'uns certs protocols i, sobretot, una exclusiva de 6 anys per a la comercialització d'aquest medicament. Però la satisfacció d'obtenir l'estatus d'un medicament orfe a un laboratori privat va més enllà de l'interès humanitari.

CORT: Si bé la normativa sobre aquest tema és estricta, i l'estatus de medicament orfe pot perdre's en qualsevol moment -si augmenta l'aparició de la malaltia, etc.-, també és cert que existeix una segona part: és interessant que un medicament orfe arribi al mercat. De fet, moltes vegades, quan arriba al mercat, comença a utilitzar-lo per a altres malalties diferents, la qual cosa li donarà beneficis al laboratori.
Els laboratoris no fan assajos, els laboratoris venen. Si vostè ha rebut una espècie de beca per a investigar una malaltia en particular i ja tenim el medicament d'aquesta malaltia en el mercat, també podrem utilitzar-lo... no com a cobais... però el medicament es coneix i començarà a usar-se per a altres malalties, per a aquestes malalties s'usa per compassió en la pràctica clínica i el laboratori certament obté beneficis.

Però malgrat els beneficis addicionals que obtenen i dels incentius que reben dels poders públics, en l'actualitat els laboratoris privats encara investiguen molt poc els medicaments dirigits a l'extensa família de malalties rares. A Europa només s'han comercialitzat 40 medicaments orfes, enfront dels 230 dels Estats Units.

CORT: Jo crec que són mesures polítiques. De fet, la recerca està en mans del capital privat, això és així en la majoria dels països d'Europa occidental. Per tant, es necessiten mesures polítiques imaginatives, sovint difícils de posar en pràctica, però els nostres polítics hauran de decidir si es promourà la inversió pública o si dicten lleis com les dels medicaments orfes; perquè els laboratoris que investiguen aquests medicaments tinguin més incentius o fins i tot per a castigar uns certs tipus de recerca.

Impulsar la recerca pública, crear lleis per a noves mesures i augmentar els avantatges per a la recerca de medicaments orfes. Això és