La thérapie génique provoque la leucémie chez les enfants à bulles

2003/09/01 Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

• Medikuntza

La maladie des enfants à bulles est due au manque d'un gène. Afin de trouver un traitement définitif pour la guérison de la maladie, le gène manquant dix enfants à bulles a été introduit en 1999 en utilisant des vecteurs retrovirus. Après 30 mois, deux enfants ont développé la leucémie.

Selon les experts, c'est parce que le virus a entravé les gènes qui contrôlent la croissance cellulaire.

La grave immunodéficience dont souffrent les enfants à bulles est la conséquence d'une mutation génétique qui, si elle n'est pas traitée, meurt avant douze ans. Actuellement, une transplantation de moelle épinière est effectuée pour lutter contre cette maladie, mais après la transplantation, il est nécessaire de prendre immunoglobuline tout au long de la vie.

Une alternative pour les enfants sans moelle épinière adaptée à la transplantation peut être la thérapie génique. Cependant, pour le moment ils n'ont pas obtenu le traitement définitif.