Edición Prime, nueva técnica para la edición de genes

2019/10/23 Agirre Ruiz de Arkaute, Aitziber - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

• Genetika

La revista Nature ha publicado una investigación de gran repercusión: el equipo de investigadores del MIT David Liu Harvard y David Liu ha diseñado un nuevo y eficaz sistema de edición génica que podría suponer la corrección del 89% de las mutaciones genéticas humanas asociadas a enfermedades. La nueva técnica, llamada edición Prime, es capaz de realizar una edición brillante. Se comenta que han diseñado el CRISPR basándose en la conocida técnica.

La técnica CRISPR fue diseñada hace 6 años, basándose en el sistema defensivo de algunas bacterias. Cuando los virus atacan las bacterias, incorporan su material genético en el de las bacterias; las bacterias, como defensa, cortan y eliminan este material genético invasor. Los investigadores adaptaron este sistema bacteriano para cortar libremente nuestro material genético e introducir un sustituto: Diseñaron la proteína Cas9, que funciona como unas tijeras. El problema es que las tijeras no son tan precisas como se quiera y también cortan el ADN donde no se necesita. Sin embargo, el nuevo método de edición Prime utiliza una variante de tijeras Cas9: Que corta un solo filamento de ADN, en lugar de los dos.

La nueva máquina molecular de Liu también lleva una transcriptasa inversa que utilizan algunos virus: Una proteína capaz de copiar ARN y generar ADN de doble filamento. De esta forma, aprovechando el ARN que identifica la parte del ADN que queremos modificar, la transcriptasa inversa puede copiar la secuencia que lleva pegada dicho ARN, corregida la mutación, pero sin riesgo de cortar las dos hélices del ADN.

"Con la presentación de la técnica CRISPR se inicia una nueva etapa de la edición génica", ha reconocido Koldo García Etxebarria, genético del Instituto de Investigación Sanitaria Biodonostia, que puso a disposición de cualquier laboratorio la edición genética. “Entonces se pensaba que esta herramienta permitiría la edición exacta de los genomas. Posteriormente se ha visto que esta técnica también realiza cambios involuntarios y realiza ediciones fuera de la región que se quiere editar”. Esto provocó temor a utilizarlo en humanos, ya que puede provocar otros problemas genéticos. “La edición Prime parece que la nueva técnica evita estos problemas”, afirma García. “A diferencia de la técnica CRISPR, se corta un solo filamento de ADN, por lo que no es necesario reparar estas cortas de células en ADN”.

En esta primera investigación, los científicos han realizado más de 175 ediciones en células humanas, destacando su eficacia y seguridad. “Parece que la nueva técnica es apropiada para realizar ediciones breves, lo que puede permitir editar mutaciones causantes de enfermedades génicas”, explica García. La nueva técnica ha abierto una pequeña esperanza para curar enfermedades raras, pero la genética bilbaína se ha tomado con cautela: “Como nueva herramienta enriquece la caja de herramientas de los investigadores. Ahora, al extender su uso a otras células y organismos, habrá que ver cuáles son sus limitaciones. Al principio todo parece posible, pero a medida que se realizan los experimentos, el calor inicial se enfría. Como ocurrió con la técnica CRISPR".