Leuzemia baten aurkako gene-terapia bat merkaturatzeko baimena eman dute Estatu Batuetan

Lehen aldiz, gene-terapia bat merkaturatzeko baimena eman du Estatu Batuetako Elikagaien eta Sendagaien Sailak (FDA). Novartis farmazia-konpainiak merkaturatuko du, Kymriah izenarekin, eta B zelulen leuzemia linfoblastiko akutua duten haur eta gazteei zuzenduta dago.

Kymriah immunoterapia pertsonalizatua da, alegia, paziente bakoitzari egokituta dago. Pazientearen T zelulak hartu, eta genetikoki eraldatzen dira. Zehazki, gene bat sartzen zaie, T zelula horiek leuzemia-zelulen CD19 antigenoari lotzeko gai izan daitezen. Gero, genetikoki eraldatutako T zelula horiek pazienteari injektatzen zaizkio, eta leuzemia-zelulak suntsitzen dituzte.

Albo-ondorioak larriak izan daitezkeela ohartarazi dute, beraz, ondorio horiek nola apaldu ikertzen ari dira orain. Gainera, ez da gaitz hori dutenen lehen aukera; bakarrik ematen zaie hasierako tratamenduak on egin ez dien pazienteei (pazienteen % 15-20). Edonola ere, FDAren erabakiak ateak ireki dizkie beste gaitz batzuentzako antzeko tratamenduak garatzen ari direnei, eta itxaropena eman die gaitz horiek dituzten pazienteei.