}

Agridoces da terapia génica

2006/05/28 Rementeria Argote, Nagore - Elhuyar Zientziaren Komunikazioa

Hai apenas dous meses, investigadores de Frankfurt e Zúric anunciaron a curación de dous irmáns con terapia génica. Estes dous irmáns padecían una grave enfermidade xenética, a granulomatosis séptica crónica. A principal consecuencia desta enfermidade é a inmunodeficiencia, causada por un xene defectuoso.
Os investigadores estaban na carne de leite. Pero uno dos dous irmáns morre e non saben por que.
En dúas palabras, a terapia génica consiste en eliminar as células que conteñen o xene mutado e introducir células sas.

A esencia da terapia génica é relativamente sinxela: substituír o xene defectuoso na base da enfermidade por un xene san. Con todo, a práctica deste tratamento é moito máis complicada. E una vez terminado, non é fácil controlar todos os efectos secundarios.

Todo apunta a que coa terapia génica lograron curar a estes dous irmáns e, tras dous anos de vida normal, os órganos internos dun deles deixaron de traballar.

Tratamento en xenes

A enfermidade destes dous irmáns ten a súa orixe en células da medula espinal, precursoras de células sanguíneas (células nai), das que se desenvolven as células do sistema inmunitario. Por iso substituíron ao xene mutado ou defectuoso das células nai da medula espinal. En realidade, o xene defectuoso atópase en todas as células do corpo, no ADN de todas as células, pero como a enfermidade sitúase na medula espinal, basta con substituír as células desa zona.

A terapia génica utilízase polo momento paira curar moi poucas enfermidades, pero espérase que en diante aumenten.

Deste xeito, os pacientes foron extirpados de diversas células nai da medula espinal e posteriormente tratados paira matar o resto de células nai (quimioterapia). Ao mesmo tempo, no laboratorio, as células nai extraídas foron sometidas a un xene san e, una vez máis, foron introducidas no corpo dos enfermos (uns trescentas millóns de células) paira ocupar o seu lugar na medula espinal.

Isto permitiu a prevalencia de células nai sas que crearon células sas do sistema inmunitario, polo que os pacientes foron curando.

Coa axuda do virus

Así exposto parece sinxelo, pero a maior dificultade atópase no paso intermedio, ao inserir o xene san da célula nai. Paira iso utilizan un medio: un vector. E a clave do éxito desta terapia está nas melloras introducidas no vector.

O vector utilizado é habitual en terapia génica, é un retrovirus. É dicir, un retrovirus modificado foi o medio paira introducir un xene san nas células nai dos pacientes. O retrovirus integra o xene no ADN da célula nai. Pero una das maiores dificultades da terapia é a conveniencia de incluír este xene no seu lugar máis ou menos apropiado. De feito, cando até agora aplicouse esta terapia, o fracaso veu por esa vía.

Aos dous irmáns que foron tratados con terapia génica seguíanlles constantemente paira saber si desenvolvían leucemia, pero uno deles morreu por outra causa.

Recentemente, dez nenos de burbullas probaran en París un tratamento moi similar (afectados o sistema inmunitario por un xene mutado). Desgraciadamente, un dos nenos morreu e dous nenos desenvolveron una leucemia. A leucemia foi causada polo propio xene introducido, xa que se situou non só no lugar adecuado senón tamén noutros lugares.

No caso dos dous irmáns, quixeron evitar o risco de leucemia durante todo o proceso. E os médicos estaban a facerlles un seguimento continuo. Pero esta vez non foi a leucemia a que levou a un dos pacientes á morte. Por iso, os médicos buscan agora a causa da morte.

Publicado en 7K.

eu es fr en ca gl