Gene-terapiaren gazi-gozoak

Bi hitzetan, gene mutatua duten zelulak kendu eta zelula osasuntsuak sartzean datza gene-terapia.

Gene-terapiaren funtsa nahiko sinplea da: gaitzaren oinarrian dagoen gene akastuna gene osasuntsu batekin ordezkatzea. Sendabide hori gauzatzea, ordea, hori baino askoz ere zailagoa da. Eta, burututakoan ere, ez da erraza albo-ondorio guztiak kontrolpean izatea.

Izan ere, itxura guztien arabera, gene-terapiaren bidez bi anaia horiek sendatzea lortu zuten, eta, bi urtez bizitza normala egin ondoren, bi anaietako baten barne-organoek lan egiteari utzi zioten.

Sendabidea geneetan

Bi anaia horien gaixotasunak bizkar-muineko zeluletan du jatorria, odoleko zelulen aitzindarietan (zelula ametan), horietatik garatzen baitira immunitate-sistemako zelulak. Hori dela eta, bizkar-muineko zelula ametako gene mutatua edo akastuna ordezkatu zuten. Berez, gene akastuna gorputzeko zelula guztietan dago, zelula guztien DNAn, baina, gaitza bizkar-muinean kokatzen denez, nahikoa da gune horretako zelulak ordezkatzea.

Gene-terapia oso gaixotasun gutxi sendatzeko erabiltzen da oraingoz, baina aurrerantzean gehiago izango direla espero da.

Hala, bizkar-muineko hainbat zelula ama erauzi zizkieten gaixoei, eta, ondoren, gainerako zelula amak hiltzeko tratamendua jaso zuten (kimioterapia). Aldi berean, laborategian, erauzitako zelula amei gene osasuntsua txertatu zieten, eta, berriro ere, gaixoen gorputzean txertatu zituzten (hirurehun milioi zelula inguru) bizkar-muinean zegokien lekua har zezaten.

Horri esker, zelula ama osasuntsuak gailendu ziren, eta horiek immunitate-sistemako zelula osasuntsuak sortu zituzten; horrenbestez, gaixoak sendatzen joan ziren.

Birusaren laguntzarekin

Horrela azalduta sinplea dirudi, baina zailtasun handiena tarteko pausoan dago, zelula aman gene osasuntsua txertatzean, alegia. Horretarako, bitarteko bat erabiltzen dute: bektore bat. Eta terapia horren arrakastaren gakoa bektorean egindako hobekuntzetan omen dago.

Erabili duten bektorea ohikoa da gene-terapian, erretrobirus bat da. Hau da, eraldatutako erretrobirus bat izan da gaixoen zelula ametan gene osasuntsua txertatzeko bitartekoa. Erretrobirusak zelula amaren DNAn txertatzen du genea. Baina gene hori gutxi gorabehera dagokion lekuan txertatzea komeni da, eta hori da, hain zuzen ere, terapiaren zailtasun handienetakoa. Izan ere, orain arte terapia hori aplikatu denean, porrota bide horretatik etorri da.

Gene-terapiarekin tratatu dituzten bi anaiei etengabeko jarraipena egiten zieten leuzemiarik garatzen zuten jakiteko, baina anaietako bat beste zerbaiten eraginez hil da.

Duela gutxi, hamar burbuila-haurrekin oso antzeko tratamendu bat probatu zuten Parisen (gene mutatu baten eraginez, immunitate-sistemaren gaitza dute haur horiek ere). Tamalez, haurretako bat hil egin zen eta bi haurrek leuzemia garatu zuten. Leuzemia txertatutako geneak berak eragin zuen, behar zen lekuan ez ezik, beste leku batzuetan ere kokatu zelako.

Bi anaien kasuan, leuzemia-arriskua saihestu nahi izan dute prozesu osoan. Eta sendagileak etengabeko jarraipena egiten ari zitzaizkien. Baina, oraingo honetan, ez da leuzemia izan gaixoetako bat heriotzara eraman duena. Hori dela eta, sendagileak heriotzaren arrazoiaren bila dabiltza orain.

7K-n argitaratua.