Diez años de desarrollo y perspectivas de futuro del CRISPR, a la luz

2023/01/20 Galarraga Aiestaran, Ana - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

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La revista Science ha publicado una revisión de la tecnología de edición genética CRISPR. Los autores son los investigadores que han jugado un papel fundamental en el desarrollo de esta tecnología: Joy Wang y Jennifer Doudna (Premio Nobel de Química 2020, junto a Emmanuele Charpentier por sus avances en el desarrollo de la tecnología CRISPR).Y según ellos, diez años después de la publicación de la tecnología CRISPR, el potencial de la tecnología y sus aplicaciones han afectado seriamente a la investigación biológica, desde los tratamientos de enfermedades genéticas hasta los productos ganaderos.

En el artículo se explica el progreso de la propia tecnología CRISPR centrándose en diversas aplicaciones. La primera es la exploración genética. Se han conocido las interacciones genéticas y las rutas biológicas. Esto ha permitido iniciar la edición de bases con una gran flexibilidad.

Dentro de la edición, se han introducido mejoras agrícolas como el trigo hexaploide, en el que se han introducido varias copias de un mismo gen utilizando el CRISPR. Además de introducir los genes, también los han eliminado, por ejemplo, para producir cerdos con retrovirus endógenos inactivos, para que los humanos puedan transplantar sus órganos.

Los ratones también se han transformado en modelos para diversas enfermedades a través del CRISPR. En ellas se ha dado un paso más, y se ha conseguido corregir mutaciones perjudiciales aprovechando la edición de base. Un ejemplo es el tratamiento de la progeria Hutchinson-Gilford en ratones in vivo. Según han adelantado, uno de los retos para la próxima década será refinar y ajustar este método para ser utilizado en humanos.

En este sentido, han puesto de manifiesto claramente cuáles son los obstáculos que todavía tienen que superar. Además de las barreras técnicas, existen otros aspectos como costes, normativas y accesibilidad. No basta con que sea útil en terapia, sino que debe poder aplicarse en pacientes. Y la actual infraestructura sanitaria no puede asumir este coste.

Los autores han anunciado que, en el futuro, seguirán adelante las investigaciones y aplicaciones de la edición del genoma, que se desarrollará paralelamente a los avances de otras tecnologías como el aprendizaje automático, la representación de células vivas y la secuenciación.