Monográfico: Enfermidades raras (3)

Relación entre enfermidades raras e fármacos especiais.

Deixamos os datos para, a continuación, centrarnos nun tema que vai da man coas enfermidades: os medicamentos.

Hoxe en día, a parte principal da investigación que leva a cabo en Europa está en mans de diñeiro privado, e non temos nada novo que dicir cando dicimos que o obxectivo de calquera empresa privada é gañar diñeiro. Pero, por suposto, os medicamentos que están destinados a curar a tan poucos pacientes adoitan ser pouco rendibles. Por iso, en 1999, a Unión Europea creou unha lexislación específica para impulsar e garantir a investigación de medicamentos para estas enfermidades tan raras. Estes medicamentos chámanse "medicamentos orfos".

CORTE: O status dos medicamentos orfos é algo que está regulado polas autoridades sanitarias para promover medicamentos que proporcionen poucas opcións terapéuticas e investigacións que non sexan rendibles. Por tanto, o "medicamento orfo" é a denominación que outorga a axencia reguladora de medicamentos, para cuxa solicitude deben concorrer unha serie de requisitos: a presenza da enfermidade na sociedade debe ser mínima e, ademais, debe ser unha enfermidade grave. A cambio, as autoridades sanitarias ofrecen vantaxes aos laboratorios farmacéuticos que investigarán estes medicamentos para garantir que quen padezan enfermidades raras teñan os mesmos dereitos que o resto dos pacientes.

As vantaxes ou incentivos que obteñen os laboratorios privados son basicamente tres: exención tributaria parcial ou total, apoio no deseño de certos protocolos e, sobre todo, 6 anos de exclusiva para a comercialización deste fármaco. Pero a satisfacción que lle dá a un laboratorio privado obter o status dun medicamento orfo vai máis aló do interese humanitario.

CORTE: Aínda que a normativa respecto diso é exhaustiva e pode perder en calquera momento o status de medicamento orfo -si aumenta a aparición da enfermidade, etc.-, tamén é certo que existe unha segunda parte: é interesante que un medicamento orfo chegue ao mercado. De feito, moitas veces, cando chega ao mercado, empeza a utilizalo para outras enfermidades diferentes, o que xerará ganancias para o laboratorio.
Os laboratorios non fan os ensaios, os laboratorios venden. Si vostede recibiu unha especie de bolsa para investigar unha enfermidade en particular e xa temos o medicamento desa enfermidade no mercado, tamén poderemos utilizar iso... non como cobayas... pero o medicamento coñécese e tamén comezará a utilizarse para outras enfermidades, para estas enfermidades úsase por compaixón na práctica clínica e o laboratorio obtén beneficios, por suposto.

Pero a pesar das ganancias adicionais que obteñen e os incentivos que reciben dos poderes públicos, na actualidade os laboratorios privados aínda investigan moi pouco os medicamentos dirixidos á extensa familia de enfermidades raras. En Europa só se comercializaron 40 medicamentos orfos, fronte aos 230 de Estados Unidos.

CORTE: Eu creo que son medidas políticas. De feito, a investigación está en mans do capital privado, isto é así na maioría dos países de Europa occidental. Por tanto, requírense medidas políticas imaxinativas, a miúdo difíciles de pór en práctica, pero os nosos políticos terán que decidir si promoverase o investimento público ou si dan leis como as dos medicamentos orfos; para que os laboratorios que investigan estes medicamentos teñan máis incentivos ou mesmo para castigar certos tipos de investigación.

Impulsar a investigación pública, crear leis para novas medidas e aumentar as vantaxes para a investigación de medicamentos orfos. Eses son