Monographique: Maladies rares (3)

La relation entre les maladies rares et les médicaments spéciaux.

Nous abandonnons les données, puis nous concentrons notre attention sur un sujet qui va de pair avec les maladies - les médicaments.

Aujourd'hui, l'essentiel de la recherche en Europe est entre les mains de l'argent privé, et nous n'avons rien de nouveau à dire quand nous disons que le but de toute entreprise privée est de gagner de l'argent. Mais, bien sûr, les médicaments destinés à soigner un si petit nombre de patients ne sont généralement pas très rentables. C'est pourquoi, en 1999, l'Union européenne a mis en place une législation spéciale visant à encourager et à garantir la recherche de médicaments pour ces maladies rares. Ces médicaments sont appelés «médicaments orphelins».

COUR : Le statut des médicaments orphelins est réglementé par les autorités sanitaires afin de promouvoir des médicaments qui n'offrent que peu d'options thérapeutiques et des recherches peu rentables. Par conséquent, le terme "médicament orphelin" désigne une dénomination délivrée par l'agence de réglementation des médicaments, qui ne peut être demandée que si certaines conditions sont remplies: la maladie doit avoir une très faible présence dans la société et être accompagnée d'une maladie grave. En retour, les autorités sanitaires offrent des avantages aux laboratoires pharmaceutiques qui vont étudier ces médicaments afin de garantir que les personnes atteintes de maladies rares jouissent des mêmes droits que les autres patients.

Les avantages ou les incitations obtenus par les laboratoires privés sont essentiellement trois: l'exonération fiscale partielle ou totale, l'aide à la conception de certains protocoles et, surtout, l'exclusivité de 6 ans sur la commercialisation de ce médicament. Mais la satisfaction d'obtenir le statut de médicament orphelin pour un laboratoire privé va au-delà de l'intérêt humanitaire.

COUR : Bien que la réglementation soit stricte à ce sujet et que le statut de médicament orphelin puisse être perdu à tout moment - si l'apparition de la maladie augmente, etc. - il est vrai qu'il y a une deuxième partie: il est intéressant qu'un médicament orphelin arrive sur le marché. Parce que souvent, quand il arrive sur le marché, il commence à être utilisé pour d'autres maladies différentes, ce qui apportera des bénéfices au laboratoire.
Les laboratoires ne font pas d'essais, les laboratoires le vendent. Si vous avez reçu une sorte de bourse de recherche pour une maladie donnée et que nous avons déjà sur le marché le médicament de cette maladie, nous pouvons également l'utiliser... pas comme cobaye... mais le médicament est connu et il va commencer à l'utiliser pour d'autres maladies, il est utilisé par compassion pour ces maladies dans la pratique clinique, et le laboratoire réalise naturellement des bénéfices.

Mais malgré les bénéfices supplémentaires qu’ils obtiennent et les incitations qu’ils reçoivent des pouvoirs publics, les laboratoires privés étudient encore très peu les médicaments destinés à la grande famille des maladies rares. Seuls 40 médicaments orphelins ont été commercialisés en Europe, contre 230 aux États-Unis.

COUR : Je pense qu'il s'agit de mesures politiques. Parce que la recherche est entre les mains du capital privé, c'est le cas dans la plupart des pays d'Europe occidentale. Il est donc nécessaire de prendre des mesures politiques imaginatives, souvent difficiles à mettre en œuvre, mais nos politiciens devront décider s'il faut encourager les investissements publics ou légiférer comme les médicaments orphelins, afin que les laboratoires de recherche sur ces médicaments soient plus incités ou même sanctionner certains types de recherche.

Stimuler la recherche publique, créer des lois pour de nouvelles mesures et accroître les avantages de la recherche sur les médicaments orphelins. C'est eux