Monográfico: Enfermedades raras (3)

Relación entre enfermedades raras y fármacos especiales.

Dejamos los datos para, a continuación, centrarnos en un tema que va de la mano con las enfermedades: los medicamentos.

Hoy en día, la parte principal de la investigación que se lleva a cabo en Europa está en manos de dinero privado, y no tenemos nada nuevo que decir cuando decimos que el objetivo de cualquier empresa privada es ganar dinero. Pero, por supuesto, los medicamentos que están destinados a curar a tan pocos pacientes suelen ser poco rentables. Por ello, en 1999, la Unión Europea creó una legislación específica para impulsar y garantizar la investigación de medicamentos para estas enfermedades tan raras. Estos medicamentos se llaman "medicamentos huérfanos".

CORTE: El estatus de los medicamentos huérfanos es algo que está regulado por las autoridades sanitarias para promover medicamentos que proporcionen pocas opciones terapéuticas e investigaciones que no sean rentables. Por tanto, el "medicamento huérfano" es la denominación que otorga la agencia reguladora de medicamentos, para cuya solicitud deben concurrir una serie de requisitos: la presencia de la enfermedad en la sociedad ha de ser mínima y, además, ha de ser una enfermedad grave. A cambio, las autoridades sanitarias ofrecen ventajas a los laboratorios farmacéuticos que investigarán estos medicamentos para garantizar que quienes padezcan enfermedades raras tengan los mismos derechos que el resto de los pacientes.

Las ventajas o incentivos que obtienen los laboratorios privados son básicamente tres: exención tributaria parcial o total, apoyo en el diseño de ciertos protocolos y, sobre todo, 6 años de exclusiva para la comercialización de este fármaco. Pero la satisfacción que le da a un laboratorio privado obtener el estatus de un medicamento huérfano va más allá del interés humanitario.

CORTE: Si bien la normativa al respecto es exhaustiva y puede perder en cualquier momento el estatus de medicamento huérfano -si aumenta la aparición de la enfermedad, etc.-, también es cierto que existe una segunda parte: es interesante que un medicamento huérfano llegue al mercado. De hecho, muchas veces, cuando llega al mercado, empieza a utilizarlo para otras enfermedades diferentes, lo que generará ganancias para el laboratorio.
Los laboratorios no hacen los ensayos, los laboratorios venden. Si usted ha recibido una especie de beca para investigar una enfermedad en particular y ya tenemos el medicamento de esa enfermedad en el mercado, también podremos utilizar eso... no como cobayas... pero el medicamento se conoce y también comenzará a utilizarse para otras enfermedades, para estas enfermedades se usa por compasión en la práctica clínica y el laboratorio obtiene beneficios, por supuesto.

Pero a pesar de las ganancias adicionales que obtienen y los incentivos que reciben de los poderes públicos, en la actualidad los laboratorios privados aún investigan muy poco los medicamentos dirigidos a la extensa familia de enfermedades raras. En Europa sólo se han comercializado 40 medicamentos huérfanos, frente a los 230 de Estados Unidos.

CORTE: Yo creo que son medidas políticas. De hecho, la investigación está en manos del capital privado, esto es así en la mayoría de los países de Europa occidental. Por lo tanto, se requieren medidas políticas imaginativas, a menudo difíciles de poner en práctica, pero nuestros políticos tendrán que decidir si se promoverá la inversión pública o si dan leyes como las de los medicamentos huérfanos; para que los laboratorios que investigan estos medicamentos tengan más incentivos o incluso para castigar ciertos tipos de investigación.

Impulsar la investigación pública, crear leyes para nuevas medidas y aumentar las ventajas para la investigación de medicamentos huérfanos. Esos son