Monogràfic: Malalties rares (3)

Relació entre malalties rares i fàrmacs especials.

Deixem les dades per a, a continuació, centrar-nos en un tema que va de bracet amb les malalties: els medicaments.

Avui dia, la part principal de la recerca que es duu a terme a Europa està en mans de diners privats, i no hem res nou de dir quan diem que l'objectiu de qualsevol empresa privada és guanyar diners. Però, per descomptat, els medicaments que estan destinats a curar a tan pocs pacients solen ser poc rendibles. Per això, en 1999, la Unió Europea va crear una legislació específica per a impulsar i garantir la recerca de medicaments per a aquestes malalties tan rares. Aquests medicaments es diuen "medicaments orfes".

CORT: L'estatus dels medicaments orfes és una cosa que està regulat per les autoritats sanitàries per a promoure medicaments que proporcionin poques opcions terapèutiques i recerques que no siguin rendibles. Per tant, el "medicament orfe" és la denominació que atorga l'agència reguladora de medicaments, per a la sol·licitud dels quals han de concórrer una sèrie de requisits: la presència de la malaltia en la societat ha de ser mínima i, a més, ha de ser una malaltia greu. A canvi, les autoritats sanitàries ofereixen avantatges als laboratoris farmacèutics que investigaran aquests medicaments per a garantir que els qui pateixin malalties rares tinguin els mateixos drets que la resta dels pacients.

Els avantatges o incentius que obtenen els laboratoris privats són bàsicament tres: exempció tributària parcial o total, suport en el disseny d'uns certs protocols i, sobretot, 6 anys d'exclusiva per a la comercialització d'aquest fàrmac. Però la satisfacció que li dona a un laboratori privat obtenir l'estatus d'un medicament orfe va més enllà de l'interès humanitari.

CORT: Si bé la normativa sobre aquest tema és exhaustiva i pot perdre en qualsevol moment l'estatus de medicament orfe -si augmenta l'aparició de la malaltia, etc.-, també és cert que existeix una segona part: és interessant que un medicament orfe arribi al mercat. De fet, moltes vegades, quan arriba al mercat, comença a utilitzar-lo per a altres malalties diferents, la qual cosa generarà guanys per al laboratori.
Els laboratoris no fan els assajos, els laboratoris venen. Si vostè ha rebut una espècie de beca per a investigar una malaltia en particular i ja tenim el medicament d'aquesta malaltia en el mercat, també podrem utilitzar això... no com a cobais... però el medicament es coneix i també començarà a utilitzar-se per a altres malalties, per a aquestes malalties s'usa per compassió en la pràctica clínica i el laboratori obté beneficis, per descomptat.

Però malgrat els guanys addicionals que obtenen i els incentius que reben dels poders públics, en l'actualitat els laboratoris privats encara investiguen molt poc els medicaments dirigits a l'extensa família de malalties rares. A Europa només s'han comercialitzat 40 medicaments orfes, enfront dels 230 dels Estats Units.

CORT: Jo crec que són mesures polítiques. De fet, la recerca està en mans del capital privat, això és així en la majoria dels països d'Europa occidental. Per tant, es requereixen mesures polítiques imaginatives, sovint difícils de posar en pràctica, però els nostres polítics hauran de decidir si es promourà la inversió pública o si donen lleis com les dels medicaments orfes; perquè els laboratoris que investiguen aquests medicaments tinguin més incentius o fins i tot per a castigar uns certs tipus de recerca.

Impulsar la recerca pública, crear lleis per a noves mesures i augmentar els avantatges per a la recerca de medicaments orfes. Aquests són