A terapia génica provoca leucemia en nenos de burbullas

2003/09/01 Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

• Medikuntza

A enfermidade dos nenos de burbullas débese á falta dun xene. Co obxectivo de atopar un tratamento definitivo paira a curación da enfermidade, en 1999 introduciuse o xene que faltaba a dez nenos de burbullas, utilizando vectores retrovirus. Tras 30 meses, dous dos nenos desenvolveron leucemia.

Segundo os expertos, isto débese a que o virus obstaculizou os xenes que controlan o crecemento celular.

A grave inmunodeficiencia que sofren os nenos de burbullas é consecuencia dunha mutación xenética que, de non ser tratada, morre antes dos doce anos. Na actualidade realízase un transplante de medula espinal paira combater esta enfermidade, aínda que tras o transplante é necesario tomar inmunoglobulina ao longo de toda a vida.

Una alternativa paira nenos sen medula espinal adecuada paira o transplante pode ser a terapia génica. Con todo, polo momento non conseguiron o tratamento definitivo.