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Autorización para iniciar sesiones clínicas para un medicamento de esclerosis lateral amiotrófica
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado que se pruebe en personas un fármaco que pueda ser eficaz para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El fármaco, denominado AP-2, ha sido desarrollado en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC. Está previsto que las pruebas comiencen en abril. En primer lugar, evaluarán la seguridad y la farmacocinética en voluntarios sanos y esperan iniciar la siguiente fase con los pacientes en enero de 2027.
La finalidad del fármaco AP-2 es la readquisición de la función de la proteína TDP-43. La proteína TDP-43 está modificada patológicamente en pacientes con EEA y causa la muerte de neuronas motoras, las células del sistema nervioso encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal a los músculos. El fármaco AP-2 ha logrado revertir la anomalía del TDP43 tanto en modelos celulares como en animales transgénicos.
«La proteína TDP-43 está modificada patológicamente en pacientes con AEA y causa la muerte de neuronas motoras»
Los investigadores afirman que, aunque todavía es pronto, la reproducción de los resultados en células y animales podría ralentizar la enfermedad y, en el mejor de los casos, frenarla.
En Europa solo existe un fármaco aprobado en Europa para el tratamiento de la ELA: el riluzol, un fármaco paliativo que mejora la sintomatología y alarga la esperanza de vida entre tres y seis meses. Por tanto, la autorización del ensayo clínico de la AP-2 es un avance esperanzador.
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