Saio klinikoak hasteko baimena, alboko esklerosi amiotrofikorako botika batentzat

Alboko esklerosi amiotrofikorako (AEA) eraginkorra izan daitekeen botika bat pertsonetan probatzeko baimena eman du Sendagaien eta Osasun Produktuen Espainiako Agentziak (AEMPS). AP-2 izena du botikak eta CSICen Margarita Salas Ikerketa Biologikoen Zentroan garatu dute. Aurreikuspenen arabera, apirilean hasiko dira probatzen. Lehenik eta behin, segurtasuna eta farmakozinetika ebaluatuko dituzte boluntario osasuntsuetan, eta 2027ko urtarrilean espero dute hastea hurrengo fasea pazienteekin.

AP-2 farmakoaren xedea TDP-43 proteinaren funtzioa bereskuratzea da. TDP-43 proteina patologikoki eraldatuta dago AEA duten pazienteetan, eta neurona motorren heriotza eragiten du; hau da, garunetik edo bizkarrezur-muinetik muskuluetara seinaleak transmititzeaz arduratzen diren nerbio-sistemako zelulena. AP-2 farmakoak TDP43aren anomalia lehengoratzea lortu du, bai zelula-ereduetan, bai animalia transgenikoetan.

Ikertzaileen esanean, oraindik goiz bada ere, zeluletan eta animalietan izandako emaitzak erreproduzituz gero, botikak gaixotasuna mantsotu lezake, eta, onenean, baita geldiarazi ere.

Europan, AEA tratatzeko farmako bakarra dago onartuta Europan: riluzola, sintomatologia hobetu eta bizi-itxaropena hiru eta sei hilabete bitartean luzatzen duen botika aringarria. Hortaz, AP-2ren saiakuntza klinikoaren baimentzea aurrerapauso itxaropentsua da.