Os Estados Unidos autorizan a comercialización dunha terapia génica contra unha leucemia

2017/08/31 Galarraga Aiestaran, Ana - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

• Genetika
• Medikuntza
• Farmakologia

Por primeira vez, o Departamento de Alimentos e Medicamentos de Estados Unidos (FDA) autorizou a comercialización dunha terapia génica. Será comercializada pola compañía farmacéutica Novartis baixo o nome de Kymriah e está dirixida a nenos e mozos con leucemia linfoblástica aguda de células B.

Kymriah é una inmunoterapia personalizada, adaptada a cada paciente. Recepción e transformación xenética de células T do paciente. En concreto, introdúceselles un xene para que estas células T poidan asociarse ao antígeno CD19 de células leucémicas. Estas células T modificadas xeneticamente inxéctanse ao paciente e destrúen as células leucémicas.

Advirten de que os efectos secundarios poden ser graves, polo que agora estase investigando sobre como reducilos. Ademais, non é a primeira opción de quen a padecen, só se dá a pacientes que non se beneficiaron do tratamento inicial (15-20% dos pacientes). En calquera caso, a decisión da FDA abriu as portas aos que están a desenvolver tratamentos similares paira outras enfermidades e deu esperanza aos pacientes que as padecen.