Los Estados Unidos autorizan la comercialización de una terapia génica contra una leucemia

2017/08/31 Galarraga Aiestaran, Ana - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

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Por primera vez, el Departamento de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado la comercialización de una terapia génica. Será comercializada por la compañía farmacéutica Novartis bajo el nombre de Kymriah y está dirigida a niños y jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de células B.

Kymriah es una inmunoterapia personalizada, adaptada a cada paciente. Recepción y transformación genética de células T del paciente. En concreto, se les introduce un gen para que estas células T puedan asociarse al antígeno CD19 de células leucémicas. Estas células T modificadas genéticamente se inyectan al paciente y destruyen las células leucémicas.

Advierten de que los efectos secundarios pueden ser graves, por lo que ahora se está investigando sobre cómo reducirlos. Además, no es la primera opción de quienes la padecen, sólo se da a pacientes que no se han beneficiado del tratamiento inicial (15-20% de los pacientes). En cualquier caso, la decisión del FDA ha abierto las puertas a los que están desarrollando tratamientos similares para otras enfermedades y ha dado esperanza a los pacientes que las padecen.