Els Estats Units autoritzen la comercialització d'una teràpia gènica contra una leucèmia

2017/08/31 Galarraga Aiestaran, Ana - Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

• Genetika
• Medikuntza
• Farmakologia

Per primera vegada, el Departament d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha autoritzat la comercialització d'una teràpia gènica. Serà comercialitzada per la companyia farmacèutica Novartis sota el nom de Kymriah i està dirigida a nens i joves amb leucèmia linfoblástica aguda de cèl·lules B.

Kymriah és una immunoteràpia personalitzada, adaptada a cada pacient. Recepció i transformació genètica de cèl·lules T del pacient. En concret, se'ls introdueix un gen perquè aquestes cèl·lules T puguin associar-se a l'antigen CD19 de cèl·lules leucèmiques. Aquestes cèl·lules T modificades genèticament s'injecten al pacient i destrueixen les cèl·lules leucèmiques.

Adverteixen que els efectes secundaris poden ser greus, per la qual cosa ara s'està investigant sobre com reduir-los. A més, no és la primera opció dels qui la pateixen, només es dóna a pacients que no s'han beneficiat del tractament inicial (15-20% dels pacients). En qualsevol cas, la decisió del FDA ha obert les portes als quals estan desenvolupant tractaments similars per a altres malalties i ha donat esperança als pacients que les pateixen.