Cap a la superació de l'hemofília

2001/09/01 Elhuyar Zientzia Iturria: Elhuyar aldizkaria

• Genetika

Els fibroblastos són cèl·lules del teixit connectiu fonamentals en la formació de fibres i teixits fibrosos. En la Universitat Harvard dels Estats Units, van recollir fibroblastos de malalts d'hemofília i van realitzar canvis genètics per a produir proteïna (factor VIII) que s'encarrega de la coagulació de la sang. Posteriorment es va procedir a la reintroducció de les cèl·lules als pacients i es va realitzar un seguiment de 12 mesos. Segons els resultats, la recerca va ser reeixida i, a més, els pacients no van tenir efectes secundaris. Per tant, l'hemofília pot ser la primera patologia curable per teràpia gènica.

L'hemofília és una malaltia que es produeix quan un component encarregat de la coagulació de la sang no funciona correctament. Quan la fallada es troba en el factor VIII es considera hemofília tipus A (85% dels casos). Quan la falta està en el factor IX, no obstant això, es diu hemofília tipus B. Els malalts d'hemofília tenen problemes de coagulació i expulsen sang durant més temps del normal. Per a evitar la coagulació necessiten prendre el factor que els falta.