Hemofilia gainditzeko bidean

Fibroblastoak ehun konektiboko zelulak dira, eta zuntzen eta zuntz-ehunen eraketan oinarrizkoak dira. Estatu Batuetako Harvard Unibertsitatean, hemofilia zuten gaixoen fibroblastoak jaso eta aldaketa genetikoak egin zizkieten, odolaren gatzapenaz arduratzen den proteina (VIII faktorea) ekoitz zezaten. Gero, zelulak berriro ere gaixoei txertatu eta 12 hilabeteko segimendua egin zieten. Emaitzen arabera, ikerketa arrakastatsua izan zen eta, gainera, gaixoek ez zuten albo-ondoriorik izan. Beraz, hemofilia terapia genikoaren bidez senda daitekeen lehenengo patologia izan daiteke.

Hemofilia odolaren koagulazioaz arduratzen den osagairen batek behar bezala funtzionatzen ez duenean agertzen den gaixotasuna da. Akatsa VIII faktorean dagoenean, A motako hemofilia dela esaten da (kasuen % 85). Akatsa IX faktorean dagoenean, ordea, B motako hemofilia esaten zaio. Hemofilia duten gaixoek koagulazio arazoak izaten dituzte eta ohikoa baino denbora luzeagoan botatzen dute odola. Odoluts ez daitezen, faltan duten faktorea hartu behar izaten dute.