Gene-terapiaren bidean aurrera eginez

Los Angelesen erabili duten gene-terapiak jabioberriei ADA entzima sortzen eta inmunoeskasiaren genea desagertarazten laguntzen die.

Ozen esatera ausartzen ez badira ere, Los Angeleseko Ospitalean lehen aldiz gene terapia arrakastaz erabili dute. Esperimentazio-fasean dago oraindik, baina EEBBetako medikuntza-aldizkariek jadanik terapia berriaren bideragarritasuna goraipatu egin dute. Hori baieztatuko balitz, zenbait jaioberrik azaldu duen defentsa-gabezia gainditzeko balioko duela iragarri dute ikerlariek.

SCID edo inmunoeskasia orokorra eragiten duen geneak ADA entzimarik gabe uzten ditu jaioberriak eta ondorioz, ezin dute defentsa-sistemarik garatu. Los Angelesen erabili duten gene-terapiak entzima hori sortzen eta inmunoeskasiaren genea desagertarazten laguntzen du. Zilborrestearen odoletik erasoturiko zelularen laginak atera eta ADA genearen kopia sarrarazi zuten. Ikerlarien iritziz, genea berehala hasiko da lanean eta hilabete batzuk beharko baditu ere, inmunoeskasia gainditzen lagunduko du. Horrela gertatuko balitz, gene-terapien arrakasta lehen aldiz frogatuko litzateke.