Gene-terapiako teknika seguruagoa

Alabaina, metodo hori ez da guztiz segurua, DNAren edozein tokitan txertatzen baitute genea, eta gerta liteke eragin kaltegarria duten beste gene batzuk aktibatzea bide batez. Adibidez, Frantzian egiten ari ziren ikerketa bat bertan behera utzi behar izan dute, edonola sartutako geneak hurbil zegoen onkogene bat aktibatu zuelako; ondorioz, pazienteak leuzemia garatu zuen.

Orain, AEBetako Standford Unibertsitatearen Medikuntza Zentroan, gene-terapiako beste teknika bat probatu dute. Birusen bidezko teknikaren oztopoak gainditu nahi izan dituzte; horregatik, teknika berri horretan ez dira birusak erabiltzen eta genea DNAren toki zehatzetan sartzen dira.

Hori lortzeko, bakterioen birusek (bakteriofagoek) erabiltzen duten teknika kopiatu dute. Bakteriofagoek, beren genea bakterioaren kromosomaren toki zehatz batean sartzeko, proteina bat egiten dute. Proteina horrek integrasa izena du, eta gizakietan ere horrelako proteinak badaudela ikusi dute ikertzaileek. Gainera, giza zeluletan, gene terapeutikoarekin batera, integrasa kodetzen duen genea ere sartutakoan, integrasak gene hori gizakiaren DNAn sartzen duela frogatu dute.

Giza zelulekin bakarrik ez, saguekin ere egin dituzte probak, eta emaitzak onak izan dira. Ikertzaileen esanean, teknika hori baliagarria izan liteke hainbat organotako gaixotasunak tratatzeko; hala nola, azalekoak, erretinakoak, odolekoak, giharretakoak eta biriketakoak. Laster, umeen azaleko gaixotasun hilgarri bat (epidermolisis babatsu distrofiko azpirakorra) tratatzeko saio klinikoak hastekotan dira, saguetan dagoeneko emaitza onak lortu baitituzte.