Gene-terapia garuneko gaixotasun bat geldotzeko

Gene-terapia eta odoleko zelula amak konbinatzen dituen metodo bat erabili dute adrenoleukodistrofia (ALD) gaixotasunaren garapena geldotzeko, Frantziako, Alemaniako eta AEBko zenbait ikertzailek.

Adrenoleukodistrofia herentziazko gaixotasun larria da, eta ALD proteinaren gabeziak sortzen du. Proteina horrek gantz-azidoen degradazioan parte hartzen du, eta nerbio-sisteman gantz-azidoak pilatzea saihesten du. Gaixo horietan, berriz, gantz-azidoak pilatu ahala, garuneko nerbio-zuntzak babesten dituen mielina-geruza etengabe galtzen da. Mielinarik gabe, nerbioek ez dute behar bezala funtzionatzen, eta, hortaz, minusbaliotasun fisikoa eta mentala agertzen dira.

Hezur-muinaren transplanteek gaixotasunaren garapena geldotzen dute. Dena den, emaile bateragarri bat aurkitzea zaila da askotan, eta, gainera, ebakuntza arriskutsua da.

Ikerketa honetan, gaixotasun hori duten bi gaixoren odoleko zelula amak erauzi, eta eraldatutako GIB birusaren bidez ALD proteinaren genea sartu diete. Ondoren, genetikoki eraldatutako zelula horiek gaixoei txertatu dizkiete. Bi urte geroago, oraindik ere ALD proteina ikus daitezke gaixo horien odoleko zeluletan.

Bi gaixoetan hobekuntza neurologikoa eta gaixotasunaren garapena geldotzea lortu dute nabarmen, hezur-muinaren transplantea egindako gaixoekin alderatuta. Zalantzarik gabe, gaixo gehiagorekin ikertzen jarraitu beharko dute. Dena den, emaitzak berresten badira, terapia iraultzailea izan liteke, eta etorkizunean gizakion beste gaixotasun asko sendatzeko balio lezake.

Irudian, puntu gorriz ikusten den odoleko zelula ama gene-terapiaren bidez eraldatua izan da, eta orain ADL proteina ekoizteko gai da.

Irudia: Patrick Aubourg