Buscando una terapia génica adecuada

2001/03/28 Roa Zubia, Guillermo - Elhuyar Zientzia

• Genetika
• Medikuntza

Las enfermedades de origen genético pueden curarse mediante la introducción de genes en los núcleos celulares. El único problema sería identificar el gen defectuoso y sintetizarlo sin defectos. La investigación genética desarrollada en los últimos tiempos ha dado lugar a que cada vez se asocien más genes a enfermedades. La reparación del gen apropiado puede evitar la diabetes, la ceguera y posiblemente la caída del pelo. En teoría es así.

Pero, ¿cómo se podría introducir el gen sano en todas y cada una de las células de un cuerpo? Normalmente no es necesario entrar en todas y cada una de ellas, pero debe tramitarse correctamente la reparación. Puede que el hígado, el riñón o el área necesiten cambio. Sin embargo, son muchas las células.

Conocemos la única manera de mezclar genes extraños con el ADN de un ser humano, lo que se denominó terapia génica. La idea es sencilla. A pesar de ser contraproducente, en la naturaleza esto es obra de los virus. Pero en el laboratorio se puede aplicar a un virus el gen que se quiere introducir y retirar su ADN. Así, cuando el virus se contamina, insertará el gen apropiado en las células. Idea sencilla pero difícil de poner en práctica. En el estado actual de la investigación genética no se obtienen resultados muy satisfactorios. Además, no todos los tejidos del cuerpo admiten terapia génica.

Existen diferentes tipos de virus. Científicos de la Universidad de Purdue han utilizado alfabéticos y retrovirus para formar un nuevo virus que será transportador en terapia génica. Los alfabetos son transmitidos por insectos y enferman

producen unes neurológicos y artritis. Los retroviruses se caracterizan por la sustitución del ADN por el ARN, con la capacidad de mezclarlo con el ADN de la célula. Además del funcionamiento interno de la célula, ambas tienen otra diferencia importante, es decir, actúan sobre diferentes tipos de células. El virus del sida, por ejemplo, es un retrovirus que contamina a macrófagos (algunas bacterias) y linfocitos T (células del sistema inmunológico).

Los científicos han unido la capa externa de los retrovirus al sistema proteico de los alfabéticos para formar un nuevo tipo de retrovirus. Este nuevo virus contagia las células que los alfabéticos contaminan, pero una vez dentro actúa como retrovirus.

Se están realizando las primeras pruebas de terapia génica con un virus ya creado. Los dos sistemas virales originales en este caso eran tóxicos, pero la combinación obtenida no deja huella de toxicidad. Además, el nuevo virus no mata a la célula hasta que aumenta mucho, es decir, se obtienen muchos ejemplares de virus. La investigación todavía se está probando con células cultivadas en el laboratorio.

Puede ser un gran paso en los ensayos de terapia génica de los primeros años. A partir de ese camino, probablemente, podemos tener una esperanza de mayor progreso.