Gene-terapia garraiatzaile egokiaren bila

Jatorri genetikoa duten gaixotasunak zelulen nukleoetan geneak txertatuz senda daitezke. Akatsak dituen genea identifikatzea eta akatsik gabekoa sintetizatzea izango litzateke arazo bakarra. Azkenaldian garatu den ikerketa genetikoaren ondorioz, gero eta gene gehiago lotzen dira gaixotasunekin. Gene egokia konponduta, diabetea, itsutasuna eta, beharbada, ile erortzea saihets daitezke. Teorian, behintzat, hala da.

Erretrobirusak zelula bat kutsatzean.

Baina nola sar liteke gene osasuntsua gorputz bateko zelula guzti-guztietan? Normalean ez da beharrezkoa guzti-guztietan sartzea, baina ondo bideratu behar da konponketa. Agian gibelak, giltzurrunak edo areak behar du aldaketa. Hala eta guztiz ere zelula asko dira.

Gene arrotzak gizaki baten ADNarekin nahasteko modu bakarra ezagutzen dugu eta horri gene-terapia izena eman zitzaion. Ideia sinplea da. Gure kalterako bada ere, naturan hori birusen lana da. Baina laborategian birus bati bere ADNa kendu eta sartu nahi den genea jar dakioke. Horrela, birusa kutsatzen denean, gene egokia txertatuko du zeluletan. Ideia sinplea baina praktikan jartzeko zaila. Ikerketa genetikoaren egungo egoeran ez dira oso emaitza onak lortzen. Gainera, gorputzeko ehun guztiek ez dute gene-terapia onartzen.

Birus-mota ezberdinak daude. Purdue Unibertsitateko zientzialariek alfabirusak eta erretrobirusak erabili dituzte gene-terapian garraiatzaile izango den birus berri bat osatzeko. Alfabirusak intsektuek transmititutakoak dira eta gaixotas

un neurologikoak eta artritisa sortzen dute. Erretrobirusen ezaugarria ADNaren ordez ARNa izatea da, eta zelularen ADNarekin berea nahasteko ahalmena dute. Zelularen barruko funtzionamendua ez ezik, beste ezberdintasun garrantzitsu bat dute biek, hots, zelula-mota ezberdinetan eragiten dute. Hiesaren birusa, adibidez, erretrobirusa da eta makrofagoak (bakterio batzuk) eta T-linfozitoak (sistema immunologikoaren zelulak) kutsatzen ditu.

Zientzialariek erretrobirusen kanpoko geruza eta alfabirusen sistema proteikoa elkartu dituzte, erretrobirus-mota berri bat osatzeko. Birus berri horrek alfabirusek kutsatzen dituzten zelulak kutsatzen ditu, baina behin barrura sartuta erretrobirusen lana egiten du.

Birusen oinarrizko egitura.

Gene-terapiaren lehen probak egiten ari dira jada horrela sortutako birus batekin. Kasu horretako jatorrizko sistema biriko biak toxikoak ziren, baina lortu duten konbinazioak ez du toxikotasunaren arrastorik uzten. Gainera, birus berriak ez du zelula akabatzen asko ugaldu arte, hau da, birus-ale asko lortzen dira. Ikerketa oraindik laborategian hazitako zelulekin ari dira probatzen.

Urrats handia izan daiteke gene-terapiaren lehen urteotako saiakuntzetan. Bide horretatik aurrera, seguru asko, aurrerakuntza gehiago izango dugun itxaropena izan dezakegu.