Terapia génica paira a inertización dunha enfermidade cerebral

2009/11/10 Kortabitarte Egiguren, Irati - Elhuyar Zientzia

• Genetika

Investigadores franceses, alemáns e estadounidenses utilizaron un método que combina terapia génica e células nai do sangue paira frear o desenvolvemento da adrenoleucodistrofia (ALD).

A adrenoleucodistrofia é una enfermidade hereditaria grave causada pola falta da proteína ALD. Esta proteína participa na degradación dos ácidos grasos e evita a acumulación de acedos grasos no sistema nervioso. Nestes pacientes, a medida que se acumulan os ácidos grasos, pérdese continuamente a capa de mielina que protexe as fibras nerviosas do cerebro. Sen mielina, os nervios non funcionan correctamente, polo que aparecen discapacidades físicas e mentais.

Os transplantes de medula ósea frean o desenvolvemento da enfermidade. Con todo, en moitas ocasións é difícil atopar un doante compatible e, ademais, é una operación perigosa.

Nesta investigación extraéronse células nai do sangue de dous pacientes afectados por esta enfermidade e introducir o xene da proteína ALD a través do virus VIH modificado. Posteriormente, estas células xeneticamente modificadas foron incorporadas aos pacientes. Dous anos despois, a proteína ALD segue sendo visible nas células do sangue destes pacientes.

En ambos os pacientes conseguiuse una mellora neurológica e un estancamento no desenvolvemento da enfermidade respecto dos pacientes trasplantados de medula ósea. Sen dúbida terán que seguir investigando con máis pacientes. Con todo, a confirmación dos resultados podería conducir a unha terapia revolucionaria que podería servir paira curar no futuro moitas outras enfermidades humanas.

Na imaxe, a célula nai do sangue visible no punto vermello foi modificada por terapia génica e agora é capaz de producir proteína ADL.

Imaxe: Patrick Aubourg