Thérapie génique pour l'inertisation d'une maladie cérébrale

2009/11/10 Kortabitarte Egiguren, Irati - Elhuyar Zientzia

• Genetika

Des chercheurs français, allemands et américains ont utilisé une méthode qui combine la thérapie génique et les cellules souches du sang pour freiner le développement de l'adrenoleucodystrophie (ALD).

L'adrénoleucodystrophie est une maladie héréditaire grave causée par le manque de protéines ALD. Cette protéine participe à la dégradation des acides gras et empêche l'accumulation d'acides gras dans le système nerveux. Chez ces patients, à mesure que les acides gras sont accumulés, la couche de myéline qui protège les fibres nerveuses du cerveau est continuellement perdue. Sans myéline, les nerfs ne fonctionnent pas correctement, donc des handicaps physiques et mentaux apparaissent.

Les greffes de moelle osseuse freinent le développement de la maladie. Cependant, il est souvent difficile de trouver un donateur compatible et, de plus, c'est une opération dangereuse.

Dans cette recherche, les cellules souches du sang de deux patients atteints de cette maladie ont été extraites et le gène de la protéine ALD a été introduit par le virus VIH modifié. Par la suite, ces cellules génétiquement modifiées ont été incorporées aux patients. Deux ans plus tard, la protéine ALD est encore visible dans les cellules sanguines de ces patients.

Les deux patients ont obtenu une amélioration neurologique et une stagnation dans le développement de la maladie par rapport aux patients transplantés de moelle osseuse. Ils devront certainement continuer à étudier avec plus de patients. Cependant, la confirmation des résultats pourrait conduire à une thérapie révolutionnaire qui pourrait servir à guérir dans le futur de nombreuses autres maladies humaines.

Dans l'image, la cellule mère du sang visible au point rouge a été modifiée par thérapie génique et est maintenant capable de produire des protéines ADL.

Image: Patrick Aubourg