Terapia génica para la inertización de una enfermedad cerebral

2009/11/10 Kortabitarte Egiguren, Irati - Elhuyar Zientzia

• Genetika

Investigadores franceses, alemanes y estadounidenses han utilizado un método que combina terapia génica y células madre de la sangre para frenar el desarrollo de la adrenoleucodistrofia (ALD).

La adrenoleucodistrofia es una enfermedad hereditaria grave causada por la falta de la proteína ALD. Esta proteína participa en la degradación de los ácidos grasos y evita la acumulación de ácidos grasos en el sistema nervioso. En estos pacientes, a medida que se acumulan los ácidos grasos, se pierde continuamente la capa de mielina que protege las fibras nerviosas del cerebro. Sin mielina, los nervios no funcionan correctamente, por lo que aparecen discapacidades físicas y mentales.

Los trasplantes de médula ósea frenan el desarrollo de la enfermedad. Sin embargo, en muchas ocasiones es difícil encontrar un donante compatible y, además, es una operación peligrosa.

En esta investigación se han extraído células madre de la sangre de dos pacientes afectados por esta enfermedad y se les ha introducido el gen de la proteína ALD a través del virus VIH modificado. Posteriormente, estas células genéticamente modificadas han sido incorporadas a los pacientes. Dos años después, la proteína ALD sigue siendo visible en las células de la sangre de estos pacientes.

En ambos pacientes se ha conseguido una mejora neurológica y un estancamiento en el desarrollo de la enfermedad respecto a los pacientes trasplantados de médula ósea. Sin duda tendrán que seguir investigando con más pacientes. Sin embargo, la confirmación de los resultados podría conducir a una terapia revolucionaria que podría servir para curar en el futuro muchas otras enfermedades humanas.

En la imagen, la célula madre de la sangre visible en el punto rojo ha sido modificada por terapia génica y ahora es capaz de producir proteína ADL.

Imagen: Patrick Aubourg