Gene-terapia arrakastatsu bat odoleko gaitz baten tratamenduan

Beta-talasemia izanda ere, hiru urte daramatza gazte batek odolik jaso gabe. Arg.: Einarsen/Creative Commons/aitortu eta partekatu baimen beraren arabera.

Beta-talasemiak jotako 18 urteko gazte batek hiru urte daramatza odol-transfusioen beharrik gabe. Paris-Descartes Unibertsitatea buru izan duen ikerketa batean parte hartu du gazteak, eta egin dioten gene-terapiari esker lortu du bere osasun-egoerak onera egitea. Gizakietan arrakasta izan duten gene-terapia bakarretako bat izan da.

Beta-talasemia duten gaixoetan akastunak izaten dira hemoglobinaren zati jakin bat, beta-globina, sortzeko geneak. Hortaz, odol-transfusioak jaso behar izaten dituzte aldian-aldian, berezko gabezia hori osatzeko. Gaixotasun horri aurre egiteko dagoen terapia eraginkor bakarra zelula amak transplantatzea da gaur-gaurkoz, baina oso gutxitan aurkitzen dira emaile bateragarriak.

Aipatutako kasuan gene-terapia bidez lortu dute tratamendu eraginkor bat. Gaixoaren zelula ama hematopoietikoak, hau da, odoleko zelulak eratzen dituztenak, atera zituzten hezur-muinetik. Ondoren, gene-terapietan ohikoa den bezala, zelulak hazi, eta beta-globinaren gene funtzionala txertatua zuten birusekin elkartu zituzten. Zelulak infektatzean, intereseko geneak sartzen dituzte birusek zelulen genoman.

Ondoren, kimioterapia bidez pazientearen zelula ama hematopoietikoak, akastunak, suntsitu zituzten, eta gene-terapia bidez sortutakoak sartu zizkioten. Handik urtebetera, ez zuen beste transfusiorik behar izan.

Kasu hori arrakastatsua izan dela aitortzen badute ere, salbuespentzat jo dute ikertzaile askok. King's College Londoneko ikertzaile batek Nature aldizkarian adierazi du, adibidez, "guztiz ezohiko gertaera bat" izan dela, eta "oso zaila" izango dela beste paziente batzuetan emaitza berak lortzea.