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¿Podemos cambiar los genes?

2001/05/25 Roa Zubia, Guillermo - Elhuyar Zientzia

Se están inventando nuevas técnicas para hacer efectiva la terapia génica.

Los científicos han hecho un gran esfuerzo por leer el genoma humano. La verdad es que es un trabajo laborioso, ya que hay que recoger y ordenar millones de datos. En estos datos hay información sobre proteínas y puede resultar muy útil tener su base de datos terminada.

El genoma traerá grandes avances en medicina. Y es que muchas enfermedades tienen que estar motivadas por proteínas. Cuando una proteína se sintetiza mal, no puede iniciar su trabajo, y esto puede deberse a que hay algún dato modificado en el gen. A veces, además, una proteína u otra no se sintetiza porque en el genoma hay señales opuestas. Por ello, los bioquímicos están buscando soluciones a mutaciones génicas. A esto se le denomina terapia génica.

Son grandes problemas en la terapia génica. Como todo el genoma está en todas las células, en todas o al menos en todas las células de un órgano hay que hacer reparaciones. Los virus en la naturaleza lo hacen así, por lo que los científicos han empezado a utilizar virus modificados artificialmente.

En el laboratorio el virus se quita el ADN original y se introduce un gen ‘sano’ que se quiere reparar. Posteriormente, el paciente se contagia con este virus artificial que mezcla el gen con la información genética de las células. Así, la célula contiene dos veces este gen, defectuoso y reparado. Aunque es fácil describir este proceso, hacerlo con éxito supone un gran reto para los expertos en bioquímica. Sin embargo, la situación que se consigue también plantea algunos problemas.

Hay dos copias del gen pero lo que hay que activar es una buena copia. La copia original defectuosa es la única que se encuentra en el lugar que se le asigna de forma natural. Además, la interposición de un gen externo puede implicar la división de otro existente, ya que el virus no quiere preservar la salud de la célula que contamina.

Bioquímicos de la Universidad Cornell de Nueva York investigan cómo superar estos problemas. Las células humanas han conseguido cambiar el gen de una proteína muy estudiada, pero el cambio ha sido de una sola mutación y en un lugar concreto del genoma.

El éxito de esta técnica supone un gran avance para la medicina, sobre todo en el ámbito de las enfermedades de origen genético.

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